Nicholas fue diagnosticado con enfermedad de células falciformes poco después de su nacimiento. Sufrió el síndrome de pies y manos cuando era un bebé ("Lloró y se movió mucho por el dolor en sus manos y pies", recuerda su madre, Bridget) y le extrajeron la vesícula biliar y el bazo a los 5 años. Penicilina, hidroxiurea y otros medicamentos lo han ayudado a él y a su familia a controlar la enfermedad y las graves crisis de dolor que pueden resultar en hospitalización. Con 15 años y un estudiante de honor en la escuela, a Nicholas le gusta "pasar el rato", escuchar música, jugar videojuegos, luchar y aprender jujitsu brasileño.
Nicholas participó en su primer ensayo clínico hace unos tres años. Se analizó la relación entre el ejercicio y la enfermedad de células falciformes.
"Uno de los hematólogos en el hospital al que vamos notó que Nicholas es un paciente activo de células falciformes", recuerda Bridget. "Está en el deporte, y con la hidroxiurea ya no está en el hospital tanto como solía estar. Entonces nos preguntaron si haríamos un estudio para controlar su respiración. Le pregunté, ¿había algo negativo? Y el único negativo, él estaría sin aliento, ya sabes. Así que le pregunté a Nicholas si estaba bien y él dijo que sí. Y participamos en eso. Lo que sea que pueda ayudarlos a aprender más sobre la enfermedad, estamos todos a favor ".
Aunque el estudio no estaba destinado a mejorar de inmediato la salud de los participantes, tanto la madre como el hijo estaban contentos con su participación y la oportunidad de ayudar a avanzar en el conocimiento científico sobre la enfermedad.
"Al participar en los estudios, creo que ayuda a los médicos a descubrir más sobre la enfermedad y, ya sabes, a sacar más medicamentos y ayudar a todos los que la tienen", dice Nicholas. "Para que sus familias y ellos no estén, ya sabes, en crisis de dolor o en el hospital tanto".
Después de la experiencia positiva de la familia con el estudio, en 2010 Nicholas participó en un segundo ensayo clínico. Éste estudió la función pulmonar en adolescentes con enfermedad de células falciformes.
"Él montó en una bicicleta estacionaria con monitores conectados a él", dice Bridget. "Y querían que fuera rápido y luego que bajara la velocidad. Y que fuera rápido de nuevo. Y respirara en un tubo. Y luego le sacaron la sangre para analizarla. No hubo una mejora en su salud, fue solo para ver cómo persona con células falciformes que está activa, ya sabes, cómo era su función pulmonar ".
Similar al primer ensayo, el beneficio de participar no ha sido para Nicholas personalmente, sino para ayudar a médicos e investigadores a aprender más sobre la enfermedad de células falciformes.
Nicholas dice: "Espero que los médicos descubran todo lo que puedan sobre la anemia falciforme, porque eso ayudaría a los pacientes con células falciformes y sus familias, ya sabes, a no estar tanto en el hospital. Ser capaces de hacer lo que hacen más, tener vidas regulares y cumplir con sus horarios regulares en lugar de tener que tomarse un tiempo libre para ir al hospital y, ya sabes, pasar por todo ese proceso de dolor, cosas así ".
Bridget y Nicholas permanecen abiertos a participar en más ensayos clínicos mientras consideran con qué se sienten cómodos como familia.
"Creo que otras personas deberían hacerlo [participar en la investigación clínica] siempre y cuando no sientan que hay algún resultado negativo", dice ella. "Quiero decir, ¿por qué no? Si ayuda a que los hematólogos conozcan las células falciformes de una manera diferente, estoy a favor. Estamos a favor. Queremos que sepan todo lo que puedan sobre las células falciformes ".
Reproducido con permiso de NIH Clinical Trials and You. NIH no respalda ni recomienda ningún producto, servicio o información descrita u ofrecida aquí por Healthline. Última revisión de la página el 20 de octubre de 2017.
